Lijek eliglustat dobio odobrenje za primjenu u liječenju Gaucherove bolesti tip 1

Inače, u manjeg broja odraslih pacijenata koji metaboliziraju eliglustat brže ili po neodređenoj stopi, što je otkriveno testiranjem u etabliranim genetskim laboratorijima, lijek se neće moći primjeniti.

Lijek eliglustat je specifični analog ceramida, inhibitora glukozilceramid sintaze sa širokom raspodjelom u tkivima, koji smanjuje proizvodnju glukozilceramida, tvari koja se nakuplja u stanicama i tkivima ljudi sa Gaucherovom bolesti.

Gaucherova bolest se ubraja u rijetke bolesti, a procjenjuje se da od Gaucherove bolesti diljem svijeta boluje manje 10.000 osoba.

Također, treba spomenuti da je u kolovozu prošle godine američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila spomenuti lijek.

Eliglustat je u EU indiciran za dugotrajno liječenje odraslih pacijenata sa Gaucherovom bolesti tip 1, bolesnika čije tijelo razgrađuje ovaj lijek normalnom brzinom (poznat pod nazivom "srednji" ili "ekstezivni metabolizator") ili malom brzinom ("slabi metabolizator").
 
Većina nuspojava lijeka eliglustata je blaga i prolazna. Najčešća nuspojava eliglustata je proljev, javlja se u otprilike 6 posto pacijenata.
 
Odobrenje Europske komisije (EC) temeljeno je na podacima iz Cerdelga kliničkog razvojnog programa, koji je najveći ikad proveden za Gaucherovu bolest, s oko 400 pacijenata koji su liječeni u 29 zemalja.

Izvor:
gaucherdisease.org