FDA odobrila novi lijek za liječenje Gaucherove bolesti tip 1
Američka Agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je lijek eliglustat (Cerdelga) za liječenje odraslih bolesnika s Gaucherovom bolesti tip 1. Eliglustat je jedina oralna terapija za ovu bolest koja se primjenjuje kao prva linija liječenja. Inače, dosada su oboljeli od Gaucherove bolesti kao prvu liniju liječenja dobivali enzimsku nadomjesnu terapiju putem intravenozne infuzije svaki drugi tjedan, tijekom cijelog života.
Eliglustat je važna nova opcija za ljude koji imaju tip 1 Gaucherove bolesti, izjavila je Rhonda Buyers, predsjednica Uprave Nacional Gaucher Foundation.
Inače, tvrtka Genzyme je radila na razvoju ove oralne terapije za liječenje Gaucherove bolesti 15 godina. Također, treba spomenuti da je prije više od dvadeset godina, Genzyme prvi u svijetu predstavio terapiju za Gaucherovu bolest. "Ponosni smo na to naslijeđe, te i dalje radimo i poboljšavamo živote oboljelih od Gaucherove bolesti kroz istraživanja i nove terapije", istaknuo je Genzymeov predsjednik i glavni izvršni direktor, dr. David Meeker.
Najčešće nuspojave primjene eliglustata su umor, glavobolja, mučnina, proljev, bol u leđima, bol u ekstremitetima i bol u gornjem dijelu abdomena.
Eliglustat je specifični analog ceramida, inhibitora glukozilceramid sintaze (IC50=10 ng/mL) sa širokom raspodjelom u tkivima. Smanjuje proizvodnju glukozilceramida, tvari koja se nakuplja u stanicama i tkivima ljudi sa Gaucherovom bolesti.
Izvor:
FDA, MarketWatch
