Liječenje hemofilije B

Liječenje hemofilije B se razlikuje od liječenja hemofilije A u tome što se umjesto faktora VIII primjenjuje faktor IX, onaj koji nedostaje.

Iduća razlika je u nešto rjeđoj primjeni infuzija faktora IX, nego što je to u slučaju faktora VIII kod hemofilije A.

Liječenje hemofilije B uključuje slijedeće:

• zbrinjavanje i normaliziranje hemostaze
• zbrinjavanje epizoda akutnog krvarenja
• upotrebu faktora koagulacije IX kao nadomjesne terapije
• liječenje, odnosno eradikacija inhibitora
• liječenje i rehabilitacija pacijenata s oštećenim zglobovima i mišićima

Liječenje je najbolje provoditi u centru koji omogućuje multidisciplinarni pristup. 

Osnovu liječenja predstavlja nadomjesna terapija faktorom IX, kao profilaktično liječenje ili liječenje na zahtjev u sklopu kućnog liječenja koje pacijenti primjenjuju samostalno.

Hospitalizacija je potrebna kod teških, životno ugrožavajućih epizoda krvarenja ili za pacijente kojima je kućna primjena infuzije nemoguća ili neprihvatljiva.

U slučaju blagih krvarenja razinu aktivnosti faktora potrebno je podići na 30 posto. Kod većih krvarenja u zglobove i mišiće ciljana vrijednost aktivnosti faktora je 50 posto, dok je kod teških i životno ugrožavajućih krvarenja ciljana vrijednost razine aktivnost faktora 80 do 100 posto.

U idealnim uvjetima terapija bi trebala biti individualno prilagođena svakom pojedinom pacijentu.

Trenutno dostupne terapije su slijedeće:

• plazmatski faktori IX
• rekombinantni faktori IX
• rekombinantni faktori IX s produženim djelovanjem 

Rekombinantni koncentrat faktora IX je lijek izbora u liječenju hemofilije B. Alternativa je plazmatski koncentrat faktora IX visoke pročišćenosti. 

Koncentrati faktora IX nove generacije imaju poluživot 3-5 puta veći od osnovnog faktora IX. Primjena dezmopresina u liječenju hemofilije B je neučinkovita. Jednako tako, antifibrinolitici, traneksamična i epsilonaminokaproična kiselina, također se mogu koristiti u liječenju hemofilije B.

Valja spomenuti da je genetska terapija pokazala obećavajuće rezultate u liječenju teške hemofilije B.

Liječenja pacijenata s inhibitorima posebno je zahtjevno. Sastoji se od liječenja i prevencije akutnih krvarenja, indukcije imunosne tolerancije (pokušaj trajnog odstranjenja ihibitora), desenzitizacije te plazmafereze u krvarenjima opasnima po život.