Liječenje Fabryeve bolesti

Iako je Fabyeva bolest poznata već više od 100 godina, sve do nedavno nije bilo lijeka za nju. Tada je sintetski proizveden enzim koji nedostaje kod oboljelih od Fabryeve bolesti, a terapija takvim lijekovima se naziva enzimska zamjenska terapija (eng. ERT).

Na tržištu postoje dva proizvoda, agalzidaza-alfa i agalzidaza-beta. Agalzidaza-beta u liječenju Fabryjeve bolest ima jedina puno odobrenje za stavljanje lijeka u promet u EU. Ta je terapija u primjeni od 2001. godine i danas se u svijetu njome liječi više od 1.500 pacijenata. Primjenjuje se infuzijom svaka dva tjedna i kao rezultat ima zaustavljanje ili usporenje daljnjeg napredovanja Fabryeve bolesti i propadanja unutarnjh organa. Bolesnici je izuzetno dobro podnose, a najuobičajenije neželjene reakcije se rijetko mogu javiti tokom infuzije (drhtavica, promjena temperature, groznica, mučnina, glavobolja).